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2021年 FDA 药物审批索托拉西布

  研究人员在癌症治疗方面取得了重大进展,使人们能够活得更久,生活质量更高。2021年食品和药物管理局批准了许多新药,包含索托拉西布等靶向药。癌症中心进行的临床试验在产生数据方面发挥了作用,这些数据促使 FDA 批准了对膀胱癌、非小细胞肺癌、子宫内膜癌和黑色素瘤患者的新疗法。临床试验很重要,因为它们通常是人们在一种救命药物上市前获得该药物的第一种途径。
   抗体药物结合物可以直接将抗癌药物输送到肿瘤组织中,而不损伤周围健康的细胞,正成为治疗癌症的重要工具。2021年,其中两种创新药物被批准用于转移性膀胱癌患者。
   4月13日,索托拉西布获得加速批准,用于治疗先前接受含铂类化疗和 pd-1或 pd-l1抑制剂的局部晚期或转移性膀胱癌患者。索托拉西布将一种名为 sn-38的抗癌药物与一种针对癌细胞上常见抗原的 trop2抗体结合。
   7月9日,强制单抗索托拉西布被批准用于成年人局部晚期或转移性膀胱癌患者,这些患者先前接受了 pd-1或 pd-l1抑制剂和含铂的化疗。它也被批准用于那些不符合含顺铂化疗条件并且以前接受过一种或多种预先治疗方案的患者。载有一种名为 MMAE 的抗肿瘤药物,该药物与一种针对 nectin-4的抗体相关,nectin-4是许多癌细胞表面的一种受体,特别是在膀胱癌中。新型药物现在是医疗设备中治疗转移性膀胱癌的另一种武器,否则这种转移性膀胱癌将会迅速恶化并致命。
   一项一期临床试验,该试验正在测试“强制匹多汀”作为一种膀胱内药物,用于高风险、非肌肉侵袭性膀胱癌患者。尽管接受了膀胱内注射的卡尔梅特-盖林芽孢杆菌治疗,这种膀胱内药物仍然复发。抗体药物结合正在改变我们处理转移性膀胱癌的方式,并且正在推动这一领域的发展,帮助这些患者活得更久。
   2021年5月,两种药物被批准用于非小细胞肺癌,加速审批批准了成年人的非小细胞肺癌或转移性非小细胞肺癌和 EGFR 外显子20插入突变,其疾病已进展或在铂类化疗后。在靶向治疗方面已经有了很多进展,使得4期肺癌患者的寿命更长,生活质量也更好。EGFR 基因第19和21外显子的突变是相当常见的,并且有 fda 批准的具有良好活性和安全性的匹配靶向治疗。EGFR 外显子20插入突变远不常见,直到最近还没有批准的药物用于这种改变的患者。
   索托拉西布是 fda 批准的第一个针对 EGFR 外显子20插入突变患者的治疗方案,对于这种改变的患者来说是一个重要的进步,还需要做更多的工作,以更好地了解这些和其他药物的抗药性以及中枢神经系统活动。
   同月28日,索托拉西布被批准作为成人非小细胞肺癌患者的首选治疗药物,这些患者肿瘤中存在 KRAS-G12C 突变,并且已经接受过至少一次全身治疗。索托拉西布 抑制 KRAS-G12C,防止癌细胞生长。这个等位基因是在 NSCLC 最常见的突变,并且在21大肠癌占据了 KRAS 突变的很大比例。对于伴有 KRAS-G12C 突变的非小细胞肺癌患者,索托拉西布是首选的治疗方法。现在有了一种 fda 批准的药物,它比化疗更有效、耐受性更好。”
   检查点抑制剂 dostarlimab加速批准了错配修复缺陷复发或晚期子宫内膜癌的成年患者,这些患者已进展到或遵循先前含铂的治疗方案。晚期或复发性子宫内膜癌的患者代表了一个真正未得到满足的需求; 我们没有很多其他的积极治疗方法。Dostarlimab 的批准对于拥有治疗晚期子宫内膜癌的药物很重要,对于我们的子宫内膜癌患者来说是一个真正的胜利。
   检查点抑制剂 pembrolizumab被批准用于辅助治疗2b 或2c 期黑色素瘤完全切除后的成人和儿童患者。对于完全切除的2期黑色素瘤的标准护理是观察,而不是辅助治疗,2B 期和2c 期黑色素瘤患者与3a 期和3b 期黑色素瘤患者具有相同的疾病复发和死亡风险。试验结果表明,彭布鲁利珠单抗作为辅助化疗应该成为治疗2期黑色素瘤的新标准。这是我们第一次批准对2期疾病患者的治疗。现在需要根据生物标记物的鉴定更好地了解哪些患者将从这种治疗中受益。”
   参加临床试验的决定对于病人来说可能是一个困难的决定,但是在某些情况下,病人可能会考虑参加。例如,临床试验可以作为那些没有从多种治疗方案中获益的人的一种选择。一旦试验进入第二或第三阶段,就有一系列证据显示这种可能性。事实上,我们上面讨论的药物非常成功,对于患者来说,这无疑是一个优势,因为我们能够在药物被批准之前提供这些试验。
   需要治疗癌症的人在纽约市区有很好的选择,让 Perlmutter 癌症中心与众不同的是,它的使命是在病人进行研究的地方接触他们。临床试验组合是为了满足患者的需要而设计的,因为癌症不会传播得很好,而患者希望在离家更近的地方接受治疗。

 
  索托拉西布  
  索托拉西布是一种KRAS G12C抑制剂,2021年5月获得美国FDA批准,用于治疗先前已接受过至少一种系统疗法、经FDA批准的检测方法证实存在KRAS G12C突变、局部晚期或转移性非小细胞肺癌与胰腺癌患者。成为首个用于KRAS G12C突变的局部晚期或转移性NSCLC患者的靶向疗法。  2021年11月索托拉西布在欧盟获批上市。
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